I medici britannici lodano il primo trattamento al mondo per la leucemia refrattaria

Medici e infermieri in un centro di isolamento partecipano a un briefing al Mubindi Referral Hospital di Mubindi, in Uganda, alla fine di ottobre. Foto: AFP

I medici in Gran Bretagna hanno salutato un trattamento innovativo per una forma aggressiva di leucemia, dopo che un adolescente è diventato il primo paziente a ricevere un nuovo trattamento ed è andato in remissione.

Alla tredicenne, identificata solo come Alyssa, è stata diagnosticata la leucemia linfoblastica acuta a cellule T nel 2021.

Ma la sua leucemia non ha risposto al trattamento convenzionale, compresa la chemioterapia e un trapianto di midollo osseo. È stato arruolato in una sperimentazione clinica di un nuovo trattamento presso il Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH) di Londra utilizzando cellule immunitarie geneticamente modificate da un volontario sano.

Entro 28 giorni, il suo cancro era in remissione, il che le ha permesso di sottoporsi a un secondo trapianto di midollo osseo per ripristinare il suo sistema immunitario.

Sei mesi dopo, sta “bene” nella sua casa di Leicester, nell’Inghilterra centrale, e sta ricevendo cure di follow-up.

“Senza questo trattamento sperimentale, l’unica opzione di Alyssa erano le cure palliative”, ha dichiarato domenica l’ospedale in un comunicato.

Robert Kizza, consulente di GOSH, ha affermato che la sua inversione di tendenza è stata “assolutamente notevole”, sebbene i risultati debbano ancora essere monitorati e confermati nei prossimi mesi.

La leucemia linfoblastica acuta (LLA) è il tipo di cancro più comune nei bambini e colpisce le cellule del sistema immunitario, note come cellule B e cellule T, che combattono i virus e li proteggono.

GOSH ha affermato che Alyssa è stata la prima paziente nota per aver ricevuto cellule T modificate, che comportano la conversione chimica di singole basi nucleotidiche – le lettere del codice del DNA – che portano istruzioni per una proteina specifica.

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I ricercatori del GOSH e dell’University College di Londra hanno contribuito a sviluppare l’uso di cellule T modificate dal genoma per trattare la leucemia a cellule B nel 2015. Ma per trattare alcuni altri tipi di leucemia, il team ha dovuto superare la sfida che le cellule T sono state progettate per riconoscere e attaccare i tumori. Le cellule hanno finito per uccidersi a vicenda durante il processo di produzione.

Sono state necessarie più modifiche aggiuntive al DNA delle cellule modificate in base per consentire loro di colpire le cellule tumorali senza danneggiarsi a vicenda.

“Questa è una fantastica dimostrazione di come le tecnologie all’avanguardia in laboratorio possono essere collegate a risultati reali in ospedale con team di esperti e infrastrutture per i pazienti”, ha affermato il consulente immunologo e professor Waseem Qasim del GOSH.

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